癌症患者和家人在选择抗癌药物的时候,都会关心药物的疗效好不好。

图片
图片

但是药物说明书中是不会写明药物临床试验的有效率等数据的,所以我们需要自己查阅相关文献,或者从医生那里听到一些专业的名词,比如药物的OS、PFS、ORR,而他们都是什么意思呢?


指标不同,药物疗效的标准不同



肿瘤学的临床试验评估的专有名词中,最重要的一个词就是临床试验“终点”(endpoint)。终点是指在试验过程中或者试验结束后的相关时间内,用以衡量药物发挥了何种作用的量化指标。


科学家发明了不同的终点来衡量药物在不同方面产生的疗效。这些药物的终点指标对于政府审批部门和我们病人做购药决定都至关重要。


任何国家的药品审批部门都要参考药物临床试验的关键终点,才能做出药物是否可以获批上市或者获批何种适应症的决定。而医生和我们病人自己,对于使用中的,或即将使用的肿瘤药物的终点指标也要知情并理解,才能在不同的药物之间做出比较,更好地让治病的钱花在刀刃上。了解这些指标,也能更好地帮助我们跟医生进行有效的沟通,以及对于医生推荐的药物产生更理性的判断。


六个常见药物疗效指标



对于新药的临床试验来讲,有六个终点指标是被广泛接受为有重要参考价值的。它们分别是:

总生存期OS(Overall Survival),

无进展生存期PFS (Progression Free Survival),

客观缓解率ORR (Objective Response Rate), 

缓解持续时间DOR (Duration of Response) ,

疾病进展时间TTP(Time To Progress)

以及无病生存期DFS(Disease Free Survival) 


图片



  • OS 被认为是肿瘤临床试验中最佳的疗效终点,当患者的生存期能充分评估时,它是首选终点;


  • 与 OS 相比,PFS即包括了死亡的情况, 又增加了发生进展的情况,因此它与OS有最好的相关性,而又因为衡量的时间常常短于 OS(所需的随访时间会短一些),在药物审批中,PFS常作为OS的替代指标,成为一个药品短期内评价的最重要的终点;


  • ORR 是一种直接衡量药物抗肿瘤活性的指标,主要是用在单臂试验中进行评价。衡量它的相关的量化标准应在试验开始前的方案中提前定义;


  • DOR是衡量肿瘤对药物持续敏感从而不会产生进展的时间。一个药物如果DOR较之前的药物有所提高,则说明它能更好的持续性地控制或延缓肿瘤的生长,而不是仅仅暂时缩小肿瘤;


  • 导致死亡的非肿瘤原因多于肿瘤原因的情况下,TTP是一个合适的指标;


  • DFS通常作为根治术后的疗效指标